I ricercatori britannici hanno annunciato mercoledì di essere riusciti per la prima volta a rallentare chiaramente la progressione della malattia di Huntington nei pazienti, grazie a una terapia genica innovativa sviluppata con l’Uniquere American-Dutch Biotech.
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La malattia di Huntington è una rara malattia ereditaria causata dalla mutazione di un gene, con conseguente degenerazione neurologica fino alla perdita totale di autonomia e morte.
La sperimentazione clinica, sviluppata dai ricercatori dell’University College London (UCL) di Huntington’s Disease Center e Uniquor, ha mostrato un aumento della malattia inferiore del 75 % dopo 36 mesi nei 29 pazienti che hanno testato il trattamento, rispetto alle persone colpite da non ricevere cure.
Circa 8.000 persone nel Regno Unito vivono con la malattia di Huntington, secondo l’UCL. Sono circa 6.000 per avere sintomi in Francia, secondo le autorità sanitarie.
La terapia genetica sviluppata dai ricercatori deve iniettare le cellule di un paziente con nuove istruzioni genetiche, in un’area del cervello chiamata striato, particolarmente vulnerabile alla malattia di Huntington.
Una singola dose di trattamento, chiamata AMT-1130, è sufficiente, stimano i ricercatori che hanno condotto questo studio clinico di fase 1 e 2.
“Per i pazienti (il trattamento) ha il potenziale per preservare le loro funzioni quotidiane, per mantenerle al lavoro più a lungo e rallentare in modo significativo la progressione della malattia”, ha affermato la professoressa Sarah Tabrizi, la principale consulente scientifico del test, descrivendo il risultato di “non pubblicato” per la malattia di Huntington.
“Questo è un progresso importante e promettente”, ha affermato Zosia Miedzybrodzka, professore di genetica medica presso l’Università di Aberdeen (Scozia).
Tuttavia, ha aggiunto che ci vorranno comunque “molti test aggiuntivi per determinare se questa nuova terapia genica ha effetti collaterali o la durata dei suoi profitti ed efficienza a lungo termine”.
Uniqure indica che intende presentare una richiesta di approvazione accelerata all’inizio del 2026 per il suo trattamento con …
